近日，诺华表示，与 Ionis 制药联合开发的药物 pelacarsen 在一项后期临床试验中确实降低了 Lp(a)这一特别有害的胆固醇形式，但未能显著改善心血管预后。
这是 Lp(a)降低疗法研发竞赛中首次遭遇重大临床挫折。Lp(a)升高会增加心血管风险，据估计全球约五分之一的人受此影响，而目前尚无获批的靶向治疗药物。
尽管安进和礼来正在测试不同的技术，且这些技术已被证明能更大幅度地降低 Lp(a)胆固醇，但分析师表示，pelacarsen 的失败给这个市场预期价值数百亿美元的市场增添了风险。
花旗分析师在研究报告中指出：“Lp(a)假说被削弱了，但并未被推翻”，并提到除了整体结果未达预期之外，其他细节仍然很少，包括 pelacarsen 降低 Lp(a)水平的具体幅度。需要更多数据来判断此次失败究竟反映的是 pelacarsen 的作用机制问题、试验设计问题，还是对“降低 Lp(a)可以减少心脏病发作和中风”整体假说的挑战。