据英国《自然》网站 22 日报道，美国生物技术公司先导医药（Prime Medicine）宣布，已利用先导编辑技术，首次在人体内直接编辑 DNA，治疗一名威尔逊病患者。首批临床试验结果预计 2027 年公布。相比传统 CRISPR-Cas9“剪断再修复”的方式，先导编辑更像在基因组中执行“查找—替换”，精度更高，副产物更少。此次试验属于体内基因编辑。与体外编辑不同，体内编辑无需提取患者细胞、在实验室改造后再回输，因而有望降低制造和管理成本，也让治疗更便于推广。（科技日报）